Dzięki podpisanej niedawno umowie NFZ będzie refundował tę bardzo kosztowną procedurę. To oznacza, że dorośli Dolnoślązacy zmagający się z agresywnymi chłoniakami i ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek B, którzy nie odpowiadają na standardowe leczenie, nie będą już musieli podróżować po Polsce, by skorzystać z tej nowatorskiej terapii.
Nowoczesna metoda leczenia. Już na Dolnym Śląsku
Dodajmy, że Klinika Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku UMW jest jedyną placówką na Dolnym Śląsku, która stosuje terapię CAR-T.
– To rodzaj immunoterapii, w której wykorzystuje się własny układ odporności chorego do zwalczania choroby nowotworowej. CAR -T ma wspomagać ten układ w rozpoznawaniu komórek nowotworowych, atakowaniu ich i niszczeniu – mówi prof. Anna Czyż, ordynator Oddziału Transplantacji Szpiku i Terapii Komórkowych w Klinice Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu.
Głównymi komórkami odpowiedzialnymi za zwalczanie komórek nowotworowych w ramach immunoterapii (przede wszystkim w terapii CAR-T) są limfocyty T. One, dzięki specjalnym receptorom (białkom), rozpoznają komórki nowotworowe.
Jak terapia działa w praktyce?
CAR-T to chimeryczny receptor antygenowy (w tłumaczeniu z angielskiego), a „T” to po prostu limfocyt T, który jest pobierany od pacjenta w klinice. Potem, transportowany w odpowiednich warunkach, trafia do laboratorium w jednym z krajów Europy Zachodniej.
Tam zostaje tak zmodyfikowany genetycznie, że w efekcie jest zaopatrzony w chimeryczny receptor antygenowy, czyli narzędzie do rozpoznania komórki nowotworowej, atakowania jej i niszczenia. To powoduje ekspansję, a więc namnażanie tych limfocytów po to, by później jak najwięcej ich zostało przetoczonych choremu. Wszystko to trwa przynajmniej 4 tygodnie.
Po zakończeniu procesu preparat wraca do kliniki, gdzie zostaje podany dożylnie pacjentowi, który wcześniej przechodzi kilkudniową, niezbyt ostrą chemioterapię.
Terapia też ma skutki uboczne – specyficzne formy toksyczności, które są jednak inne niż po standardowej chemioterapii.
– Klasycznie po terapii pacjent nie musi długo pozostawać w szpitalu – zwykle to 10–14 dni. Potem wypisujemy go do domu. Ale skutki uboczne mogą się pojawiać nawet do 28. dnia po podaniu. Wtedy arcyważne jest, by chory mógł w ciągu maksymalnie godziny dotrzeć do ośrodka zajmującego się terapią CAR-T – wyjaśnia prof. Tomasz Wróbel, kierownik Kliniki Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku UMW.
Na Dolnym Śląsku jak w Europie Zachodniej
– Cieszymy się, że nasi pacjenci nie muszą już jeździć poza Dolny Śląsk, bo to logistyczny problem, ale mogą być leczeni tak samo, jak pacjenci w krajach Europy Zachodniej - dodaje.
Odsetek remisji (a więc życia bez objawów choroby) jest bardzo wysoki – sięga 90% w ostrych białaczkach limfoflastycznych, a w chłoniakach – ok. 50%. Znaczna część chorych, którzy uzyskają remisję, jest trwale wyleczona.
– To niewiele? Przeciwnie – ta terapia na tym etapie rejestracji i refundacji dotyczy chorych, których organizm nie odpowiedział na chemioterapię. W praktyce nie ma więc innych, skutecznych metod – to stanowi więc przełom – podkreśla prof. Wróbel. – Ogromne wrażenie robi skuteczność tej terapii – przed jej użyciem u pacjentów z oporną odmianą choroby szanse na przeżycie wynosiły 10%. W tej chwili możemy wyleczyć 40–50%. To nadal nie jest 100%, ale to ogromnie więcej, niż mogliśmy osiągnąć bez CAR-T.
To terapia ostatniej szansy
Na chłoniaki zapada rocznie kilka tysięcy Polaków, w tym kilkuset Dolnoślązaków. Dlatego tak ważne jest to, że od kilku miesięcy Ministerstwo Zdrowia i Narodowy Fundusz Zdrowia refundują terapię CAR-T w przypadku osób dorosłych.
Nie obowiązują żadne limity w dostępie do tej formy leczenia. O jej wykorzystaniu decyduje jednak specjalna komisja.
Terapia CAR-T, często nazywana „terapią ostatniej szansy”, jest adresowana do określonej grupy chorych. Według polskich wskazań refundacyjnych można ją stosować u pacjentów z nawracającym lub opornym na leczenie chłoniakiem rozlanym z dużych komórek oraz z ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek B (u pacjentów do 25. roku życia).
Do terapii kwalifikują się chorzy, którzy nie odpowiadają na co najmniej dwie linie leczenia standardowego. Poza CAR-T medycyna nie ma obecnie dla nich innej równie skutecznej opcji terapeutycznej.
Terapia nie jest tania...
Pierwszemu dolnośląskiemu pacjentowi podano jego zmodyfikowane limfocyty T tydzień temu. To, czy leczenie przyniosło pożądane efekty, będzie można stwierdzić najwcześniej po 4 tygodniach. W tym roku lekarze z Wrocławia planują podać CAR-T kilkunastu pacjentom.
Leczenie jednego pacjenta według oficjalnych stawek kosztuje ok. miliona złotych.
