Terapię CAR-T (tisagenlecleucel) stosuje się w leczeniu nawracającej ostrej białaczki limfoblastycznej. W Polsce choroba nowotworowa rozpoznawana jest u tysiąca dzieci. Większość dobrze reaguje na standardowe formy terapii. Jednak u ok. 15 młodych pacjentów rocznie leczenie jest nieskuteczne albo następuje szybko nawrót choroby. Dla nich szansą jest terapia komórkowo-genowa CAR-T. Dotąd wykorzystano ją m.in. w leczeniu "Przylądka Nadziei". We wrocławskiej klinice terapię CAR-T podano już 9 dzieciom.
– Pierwszy pacjent "Przylądka Nadziei" otrzymał komórki CAR-T 3 marca 2020 roku. Dzięki terapii udało się u niego uzyskać, po 7 latach od rozpoczęcia leczenia bardzo opornej białaczki, ujemną chorobę resztkową. Po kilkunastu miesiącach od podania komórek CAR-T są one ciągle obecne w jego organizmie i działają - mówi prof. Krzysztof Kałwak z Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej USK we Wrocławiu.
Czytaj też: 30 Kreatywnych Wrocławia: Krzysztof Kałwak
– Od tamtej pory leczenie zastosowaliśmy łącznie u kilkorga małych pacjentów, którzy wyczerpali już inne możliwości terapii. Dzieci mają się dobrze, większość z nich mogła wrócić w krótkim czasie do domów. To bardzo dobre informacje, ponieważ nie mogliśmy wcześniej już w żaden sposób pomóc tym pacjentom – zaznacza, prof. Krzysztof Kałwak.
Genetycznie zaprogramowane komórki
W specjalistycznym procesie separacji składników krwi (leukaferaza) izolowane są z niej leukocyty, w tym limfocyty T. Następnie są one przekazywane do laboratorium w celu modyfikacji. Przy pomocy wektora wirusowego limfocyty T zostają genetycznie zaprogramowane tak, aby rozpoznawały komórki nowotworu. Następnie nowo utworzone komórki CAR-T ulegają namnażaniu i trafiają z powrotem do krwi pacjenta.
Tak zaprogramowane komórki CAR-T są w stanie rozpoznać komórki nowotworowe, przyłączyć się do nich i aktywnie je zniszczyć.
Terapia genowa CAR-T po raz pierwszy została wykorzystana w 2012 roku w Stanach Zjednoczonych u siedmioletniej Emily. Dziewczynka przeszła wszelkie możliwe terapie i miała nadal aktywną białaczkę, a lekarze sugerowali terapię paliatywną. Rodzice zdecydowali się na badanie kliniczne z komórkami CAR-T i dziecko otrzymało wyizolowane i zmodyfikowane genetycznie komórki. Dzisiaj Emily ma się dobrze, wyrosła na ładną dziewczynkę i żyje już dziewięć lat bez choroby nowotworowej.
Przełomowe leczenie w Przylądku Nadziei
We Wrocławiu realizowana jest tylko część procedury związanej z modyfikacją komórek. Jej główny etap dokonuje się w Stanach Zjednoczonych. Cała procedura jest bardzo kosztowna – to wydatki sięgające ok. 1,3 mln zł. Do tej pory pieniądze na jej pokrycie udawało się zdobyć w zbiórkach społecznych. Od września zapłaci za nie Narodowy Fundusz Zdrowia.
– Nauka dała nam ten medyczny cud, który sprawia, że niemożliwe staje się możliwe. A jeszcze bardziej cieszy mnie to, że terapia CAR-T będzie dostępna dla każdego naszego pacjenta, który zostanie zakwalifikowany do tego przełomowego leczenia – podkreśla prof. Kałwak.
W Polsce certyfikat na stosowania terapii CAR-T (tisagenlecleucel) mają cztery ośrodki: w Poznaniu, Warszawie i w Gliwicach leczy się dorosłych, dzieci leczą specjaliści z wrocławskiej Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej „Przylądek Nadziei” Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego Przylądka Nadziei.
Usk/w
