Najważniejsze informacje (kliknij, aby przejść)
Najdroższy lek na SMA będzie dostępny w Polsce
Do tej pory jedynym refundowanym lekiem na SMA w Polsce był Nusinersen, który pacjenci muszą brać dożywotnio. Przez lata, gdy nie było dostępu do pozostałych leków, rodzice chorych dzieci byli zmuszeni do zakładania zbiórek charytatywnych na miliony złotych. Od 1 września br. to się zmieni. Dzięki refundacji leku Zolgensma będą miały szansę na zdrowie.
– W refundacji na liście wrześniowej znajdzie się najdroższy, jeżeli chodzi o jednorazowe przyjęcie, lek przeciwko SMA. Mówię tutaj o leku Zolgensma, który będzie przeznaczony dla dzieci w wieku do szóstego miesięca. On będzie podawany oczywiście w wyniku stosowania programu przesiewowego – poinformował Minister Zdrowia, Adam Niedzielski.
Na liście znajdzie się również Evrysdi – lek dla dzieci od drugiego miesiąca życia z rozpoznaniem SMA typu 1, 2 lub 3 albo od jednej do czterech kopii genu SMN2. Będzie dopełnieniem leczenia nusinersenem u pacjentów, którzy nie mogli być nim leczeni ze względu na trudność podawania (zostaje podawany bezpośrednio do kanału kręgowego na drodze punkcji lędźwiowej).
– Dajemy dostęp do wszystkich trzech leków na SMA. To szansa dla nowo narodzonych dzieci na prawidłowy rozwój. Mamy znakomite wyniki w leczeniu 810 pacjentów – powiedziała prof. Anna Kostera-Pruszczyk, kierowniczka Katedry i Kliniki Neurologii UCK WUM, cytowana przez Ministerstwo Zdrowia.
Rdzeniowy zanik mięśni – jaka to choroba
W Polsce na SMA choruje ok. 1 tys. osób, a każdego roku rodzi się z tym schorzeniem ok. 50 dzieci. U dorosłych (SMA typu 4) choroba rozwija się między 20 a 30 rokiem życia, jej objawy postępują stopniowo.
To rzadka choroba genetyczna, która polega na osłabieniu mięśni i ich stopniowym zanikaniu. Jest to spowodowane obumieraniem neuronów ruchowych, które odpowiadają za pracę mięśni. Istnieje kilka typów tego schorzenia, najpoważniejszy z nich (SMA typu 1, dotyczy 60% pacjentów) prowadzi do śmierci dziecka, zwykle przed ukończeniem drugiego roku życia.
SMA jest leczony za pomocą niesamowicie drogich środków farmakologicznych zaliczanych do tzw. terapii genowych – koszt jednej dawki leku wynosi ok. 10 milionów złotych.
