Pacjenci z chorobami rzadkimi chorobami (tak rzadkimi, że koncerny farmaceutyczne nie produkują leków na nie, nie istnieją także zatwierdzone terapie, które muszą mieć charakter eksperymentalny) oraz ich rodziny mierzą się z ogromem trudności i kosztów. Jednym z miejsc, gdzie pomocy szukać mogą najmłodsi z nich, jest działająca we Wrocławiu od 10 lat Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego.
Galeria zdjęć
Profesor Krzysztof Kałwak, szef Kiliniki, chciałby w przyszłości utworzyć w niej europejskie centrum doskonałości w leczeniu chorób rzadkich i ultrarzadkich przy pomocy terapii komórkowych.
– Mam nadzieję, że w przyszłym roku powstanie centrum dedykowane terapii genowej w ciężkiej, śmiertelnej chorobie, jaką jest leukodystrofia metachromatyczna. Będziemy siódmym ośrodkiem w Europie i jedynym w Europie Środkowo-Wschodniej oferującym to nowatorskie leczenie. Chcemy być Centrum, które leczy pacjentów onkologicznych, ale również wszelkie niedobory odporności i choroby metaboliczne, czyli choroby rzadkie i ultrarzadkie – mówił w listopadzie 2025 roku prof. Krzysztof Kałwak.
Jedną z pacjentek USK jest trzyletnia Zosia z Lublina, która urodziła się z artezją długoodcinkową. Po nieudanych próbach leczenia w innym ośrodku trafiła do USK przy ul. Borowskiej, gdzie podjęto się rekonstrukcji jej przełyku. O jej leczeniu we Wrocławiu przeczytać możecie w artykule poniżej.
