Grant umożliwia uruchomienie produkcji CAR-T na Uniwersytecie Medycznym we Wrocławiu i zastosowanie ich u chorych z agresywnymi chłoniakami i ostrą białaczką limfoblastyczną. Obecnie dla ok. 15-20 dzieci rocznie metoda ta jest często jedyną nadzieją na wyleczenie.
– Polscy pacjenci mają obecnie bardzo ograniczony dostęp do tej innowacyjnej terapii z racji braku refundacji bardzo wysokich kosztów CAR-T, produkowanych przez firmy farmaceutyczne. Nasze badania umożliwiają chorym szerszy dostęp do tego typu leczenia – wyjaśnia prof. Tomasz Wróbel, kierownik Katedry i Kliniki Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku UMW.
– Spodziewamy się, że pierwszych pacjentów do tego badania będziemy rekrutować w ciągu roku – dodaje. Większość pacjentów, u których zostanie zastosowana terpaia, będzie pochodzić z Kliniki Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku oraz z Kliniki „Przylądek Nadziei”.
– Planujemy zaoferować najnowocześniejszą technologię dzieciom z grupy bardzo wysokiego ryzyka przy pierwszej wznowie, a więc tym, dla których preparat komercyjny nie jest dostępny – mówi prof. Krzysztof Kałwak, zastępca Kierownika Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu.
Czytaj też: prof. Krzysztof Kałwak - 30 Kreatywnych Wrocławia
Mimo braku finasowania terapii w Polsce w Klinice Przylądek Nadziei, dzięki wsparciu darczyńców, szóstce dzieci podano już CAR-T.
Pierwszym pacjentem był 11 letni chłopiec, który otrzymał terapię w marcu 2020 r. Wcześniej przez 7 lat miał aktywną chorobę, klika wznów, trzy transplantacje komórek krwiotwórczych. Obecnie w jego krwi utrzymują się aktywne komórki CART-T. Chłopczyk nie musi przebywać w szpitalu.
Jak działa terapia CAR-T
W specjalistycznym procesie filtrowania krwi izolowane są z niej leukocyty, w tym limfocyty T. Następnie są one zamrażane i przekazywane do laboratorium w celu modyfikacji i zostają genetycznie zaprogramowane tak, aby rozpoznawały komórki nowotworowe.
Następnie nowo utworzone komórki CAR-T ulegają namnażaniu i trafiają z powrotem do krwi pacjenta. Tak zaprogramowane komórki CAR-T są w stanie rozpoznać komórki nowotworowe, przyłączyć się do nich i aktywnie je zniszczyć.
„Przylądek Nadziei” jest pierwszą i jedyną kliniką w Polsce certyfikowaną do stosowania terapii CAR-T u dzieci i młodych dorosłych z ostrą białaczką limfoblastyczną.
